Despre noi
Suntem o asociație non-profit din România care susține cercetarea pentru terapii genetice în SPG4, cu gândul la copiii care trăiesc cu această boală și la familiile lor. Aici explicăm de ce existăm, ce ne propunem și după ce reguli lucrăm — ca să ne poți verifica.
Misiune și viziune
Misiunea
Să contribuim la accelerarea cercetării pentru terapii genetice sigure și eficiente în SPG4, ca să îmbunătățim viața copiilor afectați — finanțând cercetare evaluată independent, sprijinind familiile cu informații verificate și raportând public fiecare sumă primită și cheltuită.
Viziunea
Un viitor în care un copil diagnosticat cu SPG4 are opțiuni reale de tratament — dezvoltate prin știință verificabilă și accesibile prin căi medicale adecvate.
Valorile noastre
Principiile după care luăm decizii, inclusiv atunci când ar fi mai simplu să procedăm altfel.
- Rigoare științifică
- Susținem proiecte cu ipoteze clare și metode solide, evaluate de specialiști. Spunem deschis ce se știe, ce nu se știe încă și pe ce surse ne bazăm.
- Transparență
- Publicăm separat sumele primite, angajate și cheltuite. Fiecare proiect susținut va avea un buget documentat, făcut public înainte de transferul banilor.
- Demnitate
- Vorbim despre copiii și adulții cu SPG4 ca despre oameni, nu ca despre cazuri. Nu folosim povești sau imagini ale copiilor fără acordul explicit al părinților și nu exploatăm suferința pentru a strânge fonduri.
- Colaborare
- Lucrăm cu cercetători, clinicieni, familii și organizații de pacienți din țară și din străinătate, ca resursele să nu se dubleze, iar rezultatele să circule.
- Independență
- Donatorii și sponsorii nu decid ce proiecte primesc finanțare. Selecția se face pe criterii științifice, iar conflictele de interese sunt declarate și gestionate.
De ce există această asociație
Pentru părinții care află că un copil are SPG4, una dintre cele mai grele întrebări este „ce urmează?”. Cercetarea pentru terapii genetice avansează în laboratoare din mai multe țări, dar, într-o boală rară, ritmul ei depinde în mare măsură de finanțare.
Bolile rare atrag rareori investiții comerciale suficiente. Etapele timpurii — modelele celulare, studiile preclinice, validarea unor ținte terapeutice — sunt adesea cele mai greu de finanțat, deși tocmai rezultatele lor pot deschide drumul către granturi publice și studii mai mari.
Asociația a pornit de la întrebarea pe care și-o pun multe familii ale copiilor cu SPG4: ce putem face noi, acum? Răspunsul a fost să ne organizăm într-o structură non-profit, cu reguli scrise, care să strângă fonduri în mod responsabil, să le direcționeze către cercetare evaluată independent și să raporteze public fiecare pas.
Nu promitem un tratament și nu oferim sfaturi medicale: terapiile genetice pentru SPG4 sunt încă în faza de cercetare. Ne propunem ca fiecare sumă donată să ajungă acolo unde poate conta cel mai mult pentru știință și pentru copii — și să putem arăta oricând unde a ajuns.
Povestea fondatorilor va fi publicată aici, cu acordul lor.
Ce ne propunem
Obiectivele noastre concrete. Vom raporta public progresul fiecăruia, inclusiv atunci când nu avansează cum ne-am dori.
Să finanțăm cercetare evaluată
Să susținem proiecte pentru tratamente genetice în SPG4, selectate după evaluare științifică independentă, cu obiective, buget și calendar documentate.
Să construim o comunitate SPG4 în România
Să aducem împreună copiii și adulții cu SPG4 și familiile lor și, sub rezerva aprobării unei comisii de etică, să inițiem un registru de pacienți care să poată sprijini studiile viitoare.
Să informăm familiile corect
Să le explicăm părinților boala și stadiul cercetării în limba română, clar și cu surse verificate, fără promisiuni nefondate.
Să ne conectăm la rețelele internaționale de cercetare
Să colaborăm cu grupuri de cercetare și organizații de pacienți din străinătate, astfel încât familiile din România să aibă acces la informații și, atunci când va fi cazul, la studii clinice.
Să raportăm public
Să publicăm periodic situația fondurilor, deciziile de finanțare și rezultatele proiectelor susținute.
Conducere și echipă
Componența consiliului director și a echipei va fi publicată aici după ce fiecare persoană își confirmă rolul și își dă acordul pentru publicare.
Consiliul științific consultativ
Specialiști care evaluează independent propunerile de cercetare și ne ajută să înțelegem stadiul științei.
Darius Ebrahimi-Fakhari
Boston Children's Hospital · Harvard Medical School
Darius Ebrahimi-Fakhari, MD, PhD, conduce Movement Disorders Program la Boston Children's Hospital și este Assistant Professor of Neurology la Harvard Medical School. Laboratorul studiază cauzele genetice și moleculare ale tulburărilor de mișcare și bolilor neurodegenerative cu debut în copilărie. Cercetează istoria naturală a paraplegiei spastice ereditare cu debut precoce, inclusiv SPG4, și lucrează la terapii genice pentru HSP asociată AP-4.
Miguel Sena-Esteves
UMass Chan Medical School
Miguel Sena-Esteves, PhD, este Associate Professor (Genetic and Cellular Medicine) la UMass Chan Medical School și conduce Translational Institute for Molecular Therapeutics. Laboratorul său dezvoltă terapii genice AAV pentru boli lizozomale neurodegenerative, inclusiv boala Tay-Sachs. A fost coautor senior al unui studiu în care terapia genică SPAST-AAV9, administrată șoarecilor nou-născuți, a prevenit simptomele într-un model de SPG4.
Peter Baas
Drexel University College of Medicine
Peter Baas, PhD, este profesor de Neurobiologie și Anatomie la Drexel University College of Medicine. Laboratorul său studiază microtubulii, componente ale scheletului neuronal, ca țintă comună în neurodegenerare, leziuni și tulburări de dezvoltare. Echipa sa a creat un model murin de SPG4, iar Baas a fost coautor senior al studiului în care terapia genică SPAST-AAV9 a prevenit simptomele acestor șoareci.
Liang Oscar Qiang
Drexel University College of Medicine
Liang Oscar Qiang, MD, PhD, este Associate Professor în Departamentul de Neurobiologie și Anatomie al Drexel University College of Medicine. Laboratorul său folosește modele cu celule stem pluripotente induse umane (iPSC), inclusiv organoizi corticali, pentru a studia taupatiile și paraplegia spastică ereditară. Cercetările sale despre SPG4 analizează cum mutațiile SPAST afectează axonii și au identificat HDAC6 ca posibilă țintă terapeutică.
Date de identificare
Datele juridice ale asociației. Le completăm pe măsură ce sunt confirmate oficial.
- Denumire legală
- ASOCIAȚIA IVACATERINA’S WAYMAKERS
- Cod de identificare fiscală (CIF)
- 50179280
- Număr în Registrul asociațiilor și fundațiilor
- 1441/A/2024
- Sediu social
- Str. Dropiei nr. 2, sc. D, et. III, ap. 14, Timișoara, jud. Timiș
- Data înființării
- 4 iunie 2024
- Registrul entităților/unităților de cult pentru care se acordă deduceri fiscale (RUC, ANAF)
- în curs de completareÎnscrierea în RUC este condiția pentru ca sponsorizările să poată fi scăzute din impozitul pe profit și pentru redirecționarea a 3,5% din impozitul pe salariu.
- Contact pentru protecția datelor
- privacy@ivacaterina.org
- Statutul asociației
- în curs de completare
Rapoarte anuale
Rapoartele de activitate și situațiile financiare, publicate pentru oricine dorește să le verifice.
Primul raport anual va fi publicat după încheierea primului exercițiu financiar. Până atunci, sumele primite și verificate sunt actualizate pe pagina de transparență.
Mergi la pagina de transparențăGuvernanță și angajamente
Regulile pe care ni le asumăm public. Ne poți cere socoteală pentru fiecare dintre ele.
Declarații de conflict de interese
Ne angajăm ca membrii consiliului director și evaluatorii să declare în scris orice legătură cu instituțiile, companiile sau persoanele implicate într-o decizie și să nu participe la deciziile în care au un interes.
Evaluare științifică independentă
Ne angajăm ca fiecare propunere de cercetare să fie evaluată de specialiști independenți atât de asociație, cât și de echipa care o propune, înainte de orice decizie de finanțare.
Granturi aprobate de consiliul director
Ne angajăm să nu acordăm nicio sumă unui proiect fără o hotărâre scrisă a consiliului director, luată pe baza evaluării științifice și a unui buget documentat.
Istoric verificabil al modificărilor financiare
Ne angajăm să păstrăm un jurnal al fiecărei modificări din evidența financiară — cine a făcut-o, când și de ce. Înregistrările greșite nu se șterg, ci se anulează cu motivare.
Promisiunile, separate de banii primiți
Ne angajăm să raportăm separat sumele promise, cele primite efectiv, cele angajate prin contract și cele cheltuite. Doar banii primiți și verificați apar ca fonduri strânse.